Výzkumnící potvrdili předpoklad, že Tysabri nefunguje u SP-RS

To, co neurologové dosud jen předpokládali, je nyní již vědecky potvrzeným faktem: Nemá smysl podávat ne zrovna levný infuzní lék Tysabri pacientům, kteří se dostali do fáze sekundární progrese RS. Klinická studie ASCEND, která trvala 4 roky a zapojilo se do ní celkem 889 pacientů se SP-RS, výzkumníkům ukázala, že v tomto stadiu onemocnění lék Tysabri nedokáže postup invalidity ovlivnit.

Účastníky klinického hodnocení byli pacienti ve věku 18-58 let s EDSS 3-6,5, kteří měli SP-RS přinejmenším dva roky a nikdy předtím neužívali natalizumab. Byli randomizováni do dvou zhruba stejně velkých skupin, přičemž v první z nich dostávali od září 2011 každý měsíc obvyklou infuzi natalizumabu (300mg), zatímco pacienti ve druhé skupině dostávali stejně pravidelně v infuzích placebo. Po dvou letech, tedy v roce 2013 mohli zájemci vstoupit do dvouleté pokračovací fáze studie, kdy už všichni účastníci z obou skupin dostávali každý měsíc infuze léku Tysabri, a to až do konce klinického hodnocení v červenci 2015. A protože šlo o dvojitě zaslepenou studii, nikdo - ani zdravotníci, ani pacienti - nevěděl po celé 4 roky trvání klinického hodnocení, kdo měl v 1. etapě studie v infuzích lék a kdo neúčinnou látku.

Primárním cílem 1. etapy studie bylo pravidelně sledovat u pacientů postup invalidity, stanovený jedním nebo více ze tří možných ukazatelů: jednak podle EDSS, jednak dle výsledků chůzového testu (měření rychlosti chůze na cca 7,5 metru) a jednak dle tzv. kolíčkového testu (měření rychlosti postupného zasunování 9 krátkých tyčinek-kolíčků do 9 otvorů základny).
Primárním cílem 2. etapy studie bylo sledovat výskyt nežádoucích účinků a závažných nežádoucích účinků podávaných preparátů.

Výsledky:
Výzkumníci potvrdili postupující invaliditu u 44 % pacientů, kteří dostávali lék Tysabri a u 48 % pacientů, kteří měli v infuzích jen neúčinnou látku. Absolutně žádný léčebný efekt nebyl patrný v případě hodnocení EDSS, ale ani co do rychlosti chůze. Nicméně ukázalo se, že natalizumab dokázal do jisté míry příznivě ovlivnit motoriku rukou měřenou tzv. kolíčkovým testem. V 1. etapě studie byly zaznamenány závažné nežádoucí účinky u 20 % uživatelů Tysabri a u 22 % uživatelů placeba.
Pokud jde o zkoumání bezpečnosti užívaného preparátu, zapojilo se do 2. etapy klinického hodnocení celkem 565 pacientů z původních 889. Výzkumníci zaznamenali závažné nežádoucí účinky u 13 % pacientů, kteří dostávali Tysabri po celé 4 roky trvání studie a u 9 % těch, kdo měli v prvních dvou letech jen placebo. Žádný z účastníků nevyvinul progresivní multifokální encefalopatii (PML), což je velmi závažný, často smrtelný infekční zánět mozku, který se u některých uživatelů Tysabri může vyskytnout.