M2951 versus Tecfidera, II.fáze

V únoru 2017 schválil Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) klinické hodnocení, jehož cílem je stanovit účinnost, bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a biologickou aktivitu zcela nového preparátu M2951, a to i ve srovnání s již schváleným a v ČR používaným lékem Tecfidera (účinná látka dimethyl fumarát).
Jde o randomizovanou, dvojitě zaslepenou a placebem kontrolovanou studii. Účastníci budou počítačem náhodně rozděleni do pěti skupin, přičemž ve třech skupinách budou po dobu 48 týdnů užívat některou ze tří dávek zkoumaného preparátu M2951 (nízkou, střední a vysokou dávku). Čtvrtá skupina bude po dobu 24 týdnů užívat placebo, ale od 25.týdne budou všichni převedeni na zkoumaný preparát M2951, a sice v nízké dávce. Přitom nikdo (tedy ani zdravotníci, ani pacienti) nebude po celou dobu studie vědět, kdo a co právě užívá.
Součástí tohoto klinického hodnocení je i paralelní, tentokrát ovšem nezaslepená* skupina pacientů, kteří budou po celou dobu trvání studie užívat již schválený, orálně podávaný lék Tecfidera.

Výzkumníci budou v rámci této studie zjišťovat především celkový počet gadoliniem zvýrazněných T1 lézí, a to při opakovaných vyšetřeních magnetickou rezonancí (všichni pacienti je podstoupí v týdnech 12, 16, 20 a 24).

Tohoto klinického hodnocení se mohou zúčastnit pacienti s relaps-remitentní RS ve věku 18 až 65 let, jejichž EDSS nepřevyšuje hodnotu EDSS 6. Ovšem nemohou do něj být zařazeni ti, kdo v minulosti užívali některý z těchto léků: dlouhodobě podávané glukokortikoidy, interferony beta, glatiramer acentát, rituximab, ocrelizumab, mitoxantron, natalizumab, fingolimod, intravenózní imunoglobuliny (IVIG), fampridine, nebo případně podstoupili plazmaferézu.
Studie probíhá na sedmi neurologických pracovištích v ČR (dvě z nich přitom nepatří mezi specializovaná RS centra).

Co je M2951? Jde o orálně (ústy) podávaný přípravek, jehož účinnou látkou je vysoce selektivní inhibitor Brutonovy tyrosinkinázy (BTK). Tento inhibitor je zásadní při vývoji a fungování imunitních buněk včetně B lymfocytů. Výzkum preparátu M2951 naznačuje, že by mohl být účinný u různých autoimunitních onemocnění - kromě RS je zkoumán například u revmatoidní artritidy (RA) a u onemocnění známého jako systémový lupus erythematodes (SLE).

* všichni - tedy pacienti i zdravotníci budou od počátku vědět, že užívají lék Tecfidera