Kdo léky schvaluje?

Pod označením "schválená léčba" máme na mysli preparáty schválené regulačními orgány k tomu, aby byly na daném území distribuovány jako léčivo. Znamená to, že výrobce na základě klinických zkoušek provedených na více než tisícovce pacientů dostatečně prokázal regulačním orgánům, že nabízený preparát má léčebné účinky žádoucí pro konkrétní diagnózu a že je také pro pacienty dostatečně bezpečný.

Na neurologovi ve specializovaném RS centru pak je, aby rozhodl, který ze schválených léků by mohl být pro pacienta přínosem - pořitom musí vždy zvažovat tzv. risk/benefit, tedy zda přínos léku převažuje nad riziky spojenými s jeho podáváním. Znamená to, že zpočátku dostávají pacienti léky s nejméně závažnými vedlejšími účinky, ale jak nemoc postupuje a narůstá disabilita pacientů, jsou jim podávány léky se závažnějšími vedlejšími úpčinky.

To, jestli se lék dostane na trh v Evropě, schvaluje v první instanci Evropská léková agentura (EMA). Její Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) posuzuje kromě kvality a účinnosti preparátu také jeho bezpečnostní profil, tedy zkoumá, zda přínos nového léčiva pro pacienty převažuje nad riziky, které jsou spojené především s nežádoucími/vedlejšími účinky preparátu na lidský organismus. Současně s tím EMA schvaluje i Souhrn informací o přípravku - tzv. SPC - což je po zdravotníky klíčový zdroj ověřených informací o konkrétním léku. Je v něm definováno, v jakých indikacích mohou lékaři toto léčivo předepisovat, v jakých dávkách a případně i za jakých mimořádných podmínek.

Jakmile má farmaceutická firma souhlas EMA k distribuci léku v Evropě, požádá regulační orgány jednotlivých zemí o souhlas s uvedením léku na konkrétní národní trh. V České republice je takovým regulačním orgánem Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL). Ten znovu posuzuje obsáhlou dokumentaci výrobce (kvalita, účinnost a bezpečnost nového preparátu) a na základě toho přidělí posuzovanému léku registrační číslo. Jakmile je léčivo takto registrováno pro uvedení na konkrétní trh, začíná proces vedoucí ke stanovení úhrady nového léku z veřejného zdravotního pojištění. 

SÚKL tedy povoluje uvedení nového léku na trh a stanoví maximální možnou cenu léku na domácím trhu - i to, kolik z toho bude platit zdravotní pojišťovna a kolik v rámci doplatku pacient, který přijde s příslušným recepisem do lékárny.