Výzkum mezenchymálních kmenových buněk

Americký úřad pro potraviny a léky (FDA) povolil v polovině prosince 2018 klinickou zkoušku, která spočívá v transplantaci kmenových buněk u pacientů s progresivní roztroušenou sklerózou. Nejde však o využití krvetvorných kmenových buněk (hematopoetických), které se jako možná terapie u RS zkoušejí už mnoho let (včetně ČR), ale jde o tzv. mezenchymální kmenové buňky.

Žadatelem o povolení 2. fáze klinického testování je firma, která má bohaté zkušenosti s vývojem inovativních terapií založených na transplantaci autologních kmenových buněk u závažných neurologických onemocnění.

Nyní povolená klinická zkouška se bude opírat o postup, který si firma nechala patentovat pod názvem NurOwn^®. Princip spočívá v tom, že pacientovi jsou z kostní dřeně odebrány mezenchymální kmenové buňky (MSCs), které výzkumníci laboratorně upraví speciálním (patentovaným) postupem. Z původních MSCs buněk tak vzniknou MSC-TNF buňky, a ty pak v poškozené tkáni indukují vylučování vysokých hladin neurotrofických faktorů (tedy látek, které ovlivňují růst, diferenciaci a přežívání neuronů). Výsledkem je, že se do místa poškození nervů dostává nejen více NTF, ale také imunomodulačních cytokinů, čímž se dosáhne požadovaného biologického účinku přímo v místě poškození. A právě od toho výzkumníci očekávají zpomalení nebo stabilizaci progrese roztroušené sklerózy.