Také Evropa chce uvolnit lék Gilenya i pro děti

Neurologové v Severní Americe již mohou předepisovat tabletkový lék Gilenya také dětským pacientům s relabující-remitující roztroušenou sklerózou. Americký Úřad pro potraviny a léky (FDA) rozšířil 11. května 2018 své dřívější povolení o možnost předepisovat zmíněný lék také pacientům ve věku od 10 let.
Nynější rozšířená indikace je vůbec prvním případem, kdy FDA schválila léčivo i pro dětské pacienty s roztroušenou sklerózou. Rozšíření indikace léku Gilenya, který pacienti užívají v tobolkách, vychází ze srovnávací studie, provedené s 214 RS pacienty ve věku 10-17 let. Ta prokázala, že z účastníků, kteří dostávali testovaný přípravek Gilenya, zůstalo bez ataky dva roky po léčbě 86 %. Z těch, kdo si po stejnou dobu aplikovali injekční lék Avonex, zůstalo bez ataky dva roky po léčbě 46 % účastníků.

Lék Gilenya byl tímto regulačním orgánem pro Severní Ameriku (FDA) schválen v roce 2010 - ovšem tehdy se registrace léku vztahovala pouze na dospělé pacienty s RR-RS.

Stejný krok - tedy možnost nasazovat Gilenyi také dětským pacientům s RS - chystá nyní i Evropa. Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské lékové agentury (EMA) vydal 20. září 2018 souhlasné stanovisko, aby Gilenyi mohly užívat také děti ve věku 10 let a více. Stalo se tak po rozsáhlém přezkumu tohoto léku.

Nežádoucí účinky léku Gilenya u dětských pacientů byly podle FDA ve výše zmíněném klinickém hodnocení obdobné jako u dospělých pacientů. Nejčastěji se vyskytovaly zvýšené hodnoty jaterních enzymů, průjem, kašel, horečka, zánět dutin, bolest hlavy, bolest zad, bolest břicha a bolest končetin.

Lék Gilenya může být předepisován jen ve zvláštním léčebném režimu, jehož součástí je poskytnout pacientům důležité informace, týkající se bezpečnosti a rizik spojených s úžíváním tohoto léku. K závažným rizikům patří například zpomalení srdečního rytmu, a to zejména po podání první dávky. Tento tobolkový lék také může zvyšovat riziko závažných infekcí. Proto musí být léčení pacienti pravidelně kontrolováni stran výskytu infekcí nejen v průběhu léčby Gilenyí, ale ještě dva měsíce po případném ukončení této léčby.
U pacientů léčených Gilenyí byla zaznamenána i vzácná infekce mozku PML (progresivní multifokální leukoencefalopatie), která může vést k úmrtí, případně k těžké invaliditě. PML se obvykle vyskytuje u pacientů s výrazně oslabeným imunitním systémem.
Gilenya může podle FDA způsobovat rovněž problémy se zrakem, zvyšuje také riziko otoku a zúžení cév v mozku. Mezi dalšími závažnými riziky zmiňují odborníci i dýchací obtíže, poškození jater, zvýšení krevního tlaku a rakovinu kůže.
Vzhledem k tomu, že zmíněný lék může negativně ovlivnit vývoj plodu, musí být pacientky v produktivním věku na toto riziko upozorněny s tím, že na této léčbě musí vždy užívat účinnou antikoncepci.